ミノキシジルは元来、1970年代に米国で高血圧症の経口降圧薬として開発された成分です。その臨床試験の過程で被験者に顕著な多毛が認められたことから、発毛剤としての転用研究が急速に進みました。毛包周囲の微小血管を拡張して血流を改善する作用に加え、毛母細胞の増殖因子（VEGFやFGF-7）の産生を促進し、休止期にある毛包を成長期へと直接誘導する強力な薬理作用を持ちます。
臨床現場において最も多く寄せられる「効果はいつから実感できるのか」という問いに対し、臨床試験データは明確な指標を示しています。発毛効果が肉眼や手触りで確認できるようになるのは、使用開始から早くて3ヶ月、標準的には6ヶ月の継続使用後です。ヘアサイクル（毛周期）の性質上、細胞分裂が活性化してから太く硬い毛髪として頭皮表面に伸び出るまでには一定の物理的時間を要します。
また、治療開始から2〜8週間前後に一時的に抜け毛が増加する現象を「初期脱毛」と呼びます。これは休止期に入っていた古い毛髪が、下から新しく生えてきた強健な成長期の毛髪に押し出されるために起こる生理的プロセスです。現場の皮膚科専門医は「初期脱毛こそが薬効の現れであり、毛根が再生サイクルに入った証拠」と口を揃えます。ここで不安に駆られて塗布を中止してしまうと、発毛の好機を逃す結果となるため、最低でも6ヶ月間は腰を据えて継続する覚悟が求められます。
