かつて多発性嚢胞腎は「有効な治療法がなく、透析を待つだけの病気」と恐れられていた時代がありました。しかし、治療薬サムスカ（一般名：トルバプタン）の実用化とその普及により、医療現場の常識は劇的に変化しました。
トルバプタンは、バソプレシンというホルモンが腎臓の受容体に結合するのを阻害し、嚢胞の細胞増殖と水分の分泌を強力にブロックする薬剤です。臨床データにおいて、腎容積の増大スピードを約半分に抑え、腎機能低下の進行を約30％遅らせることが証明されています。つまり、人工透析の導入時期を数年単位で先延ばしにし、健康寿命を大きく延ばすことが可能となったのです。
ただし、トルバプタンの服用には多尿や頻尿といった副作用が伴うため、1日あたり3〜4リットル以上の十分な水分補給が欠かせません。さらに、厳格な減塩指導（1日6g未満）や血圧の適正管理を組み合わせる包括的な集学的治療が、予後の維持において不可欠な柱となっています。
