治療が長期に及ぶ可能性のある慢性疾患であるため、医療費や生活面での公的支援体制も整備されている。日本では本疾患が厚生労働省による「指定難病」の一つに認定されており、重症度や病状の要件を満たす場合には医療費助成制度の対象となる。
また、患者やその家族が信頼できる正確な最新医療情報を入手するための公的プラットフォームとして、難病情報センターが機能している。制度の申請手順や全国の指定医情報、患者会などのネットワークに関する情報が分かりやすく整理されており、不安を抱える患者にとって大きな支えとなっている。
